这是中美瑞康与渐冻症抗争者蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物，此前的第一款药物是针对SOD1基因的RAG-17，拟用于治疗由超氧化物歧化酶1基因突变引起的成人肌萎缩侧索硬化症，已于今年5月获得中国国家药监局药品审评中心的临床试验默示许可。